降尿酸1类创新药物PC003
1. 项目简介
随着人们生活习惯和饮食结构发生变化，高尿酸血症和痛风的发病率日益增高，已成为一种危害人类健康的常见代谢性疾病。高尿酸血症是一种核酸代谢异常的疾病，在我国约有1.2亿患者，是一个不容忽视的全民健康问题。高尿酸血症又是痛风形成与发展的关键因素。目前治疗高尿酸血症和痛风的一线用药少，市场集中，且这些药物都有较强的肝肾毒性。主要包括黄嘌呤氧化酶抑制剂别嘌醇、非布司他和尿酸盐重吸收转运子1抑制剂苯溴马龙三种药物，国内市场约为70亿元，其中非布司他约占67%，均被国外原创药占据，而我国在该领域无一First-in-class原创新药。
团队从元代著名医学家朱震亨所著《丹溪心法》中首载的治疗痛风传统方药二妙丸的体内代谢物中发现高效价的单体化合物PC003，该化合物在动物体内与现有临床一线用药效价相当，但药物靶标及作用机制却不同，安全性显著提高，将给此类药物原有市场格局带来颠覆性变化，并将实现我国创新药研发从跟随到超越的突破，有望成为下一个“青蒿素”、“三氧化二砷”。
团队已完成该化合物的合成工艺研究，可实现工业化生产；已部分完成该化合物的成药性研究，包括有效性和安全性评价，PC003药效与高尿酸痛风的临床一线用药（非布司他）相当，甚至更强；药物靶标及作用机制与现有在研药物均不同，且安全性显著提高。研究成果已授权1项发明专利（同时申请了PCT专利），申请1项发明专利。
2. 专利情况
（1） 氧化小檗碱在制备代谢性疾病药物中的应用及包含氧化小檗碱的药物组合物，专利号：202011006419.X。（已授权，同时申请了PCT专利）
（2） 原小檗碱类生物碱8-氧化产物在制备降尿酸药物增效剂中的应用，申请号：202110639116.X。
3. 项目成熟度
研发阶段，基本完成成药性研究。
项目负责人及简介
苏子仁，广州中医药大学中药学专业三级研究员。先后主持国家创新药物研发项目、国家自然科学基金项目、国家科技攻关项目等重点医药科研项目15余项。发表研究论文300多篇，包括SCI收录论文140多篇。获广东省科学技术奖等各类科技奖项8项。
4. 联系人及联系电话
项目联系人：陈老师
联系电话：020-39358469
Email：chenchuangrong@gzucm.edu.com